W badaniu klinicznym trwającym 12 tygodni, kontrolowanym placebo, w którym uczestniczyły dzieciw wieku 2 do 5 lat, montelukast w dawce 4 mg raz na dobę spowodował poprawę wskaźników kontroli astmy w porównaniu z placebo, niezależnie od jednocześnie stosowanego leczenia kontrolującego astmę (kortykosteroidy lub kromoglikan sodowy w postaci wziewnej lub z nebulizatora). Sześćdziesiąt procent pacjentów nie otrzymywało żadnych innych leków kontrolujących astmę. Montelukast, w porównaniu z placebo, spowodował zmniejszenie nasilenia objawów w ciągu dnia (w tym kaszlu, świstów, trudności w oddychaniu i ograniczenia aktywności) i w nocy. Ponadto, w grupie przyjmującej montelukast, w porównaniu z grupą placebo, stwierdzono zmniejszenie zużycia beta-agonisty i kortykosteroidów stosowanych doraźnie w przypadku nasilenia objawów astmy. U pacjentów przyjmujących montelukast przez dłuższy okres nie występowały objawy astmy, w porównaniu z placebo. Działanie terapeutyczne osiągnięto po pierwszej dawce.
W badaniu klinicznym trwającym 12 miesięcy, kontrolowanym placebo, w którym uczestniczyły dzieci w wieku 2 do 5 lat z astmą łagodną z okresowymi zaostrzeniami, montelukast podawany w dawce 4 mg raz na dobę zmniejszył istotnie (p≤0,001) częstość występowania zaostrzeń astmy w ciągu roku w porównaniu z placebo (odpowiednio 1,6 i 2,34). [Zaostrzenie astmy zostało zdefiniowane jako utrzymywanie się przez ≥3 kolejne dni objawów astmy wymagających stosowania beta-agonisty lub kortykosteroidów (doustnie lub wziewnie) lub hospitalizacji z powodu astmy.] Procentowe zmniejszenie częstości występowania zaostrzeń astmy w ciągu roku wynosiło 31,9% (przy 95% CI od 16,9 do 44,1).
W badaniu klinicznym trwającym 8 tygodni, w którym uczestniczyły dzieci w wieku od 6 do 14 lat, montelukast w dawce 5 mg raz na dobę, w porównaniu z placebo, znamiennie poprawił wskaźniki czynności układu oddechowego (zmiana FEV1 odpowiednio o 8,71% i o 4,16% względem wartościpoczątkowej; zmiana porannego PEFR odpowiednio o 27,9 l/min i o 17,8 l/min względem wartości początkowej) i zmniejszenie zużycia doraźnie podawanego beta-agonisty (odpowiednio o -11,7% i +8,2% względem wartości początkowej).
W badaniu trwającym 12 miesięcy, w którym uczestniczyły dzieci w wieku 6 do 14 lat z przewlekłą astmą łagodną porównano skuteczność montelukastu i wziewnego flutykazonu w kontroli astmy. Wykazano taką samą skuteczność montelukastu i flutykazonu pod względem procentowego zwiększenia liczby dni bez konieczności doraźnego stosowania leków przerywających napad astmy (rescue-free days, RFD), co stanowiło pierwszorzędowy punkt końcowy. Średnio po 12 miesiącach leczenia wyrażona w procentach RFD zwiększyła się z 61,6 do 84,0 w grupie otrzymującej montelukast oraz z 60,9 do 86,7 w grupie otrzymującej flutykazon. Różnica pomiędzy grupami pod względem średniego zwiększenia procentowej wartości RFD, obliczona metodą najmniejszych kwadratów, była istotna statystycznie (-2,8 z 95% CI: -4,7; -0,9), ale utrzymywała się w granicach uprzednio zdefiniowanych jako klinicznie nie gorsza. W 12-miesięcznym okresie leczenia zarówno montelukast, jak i flutykazon poprawiły stopień kontroli objawów astmy w odniesieniu donastępujących drugorzędowych kryteriów oceny:
FEV1 zwiększyła się z 1,83 l do 2,09 l w grupie leczonej montelukastem oraz z 1,85 l do 2,14 l w grupie leczonej flutykazonem. Średnia różnica zwiększenia wartości FEV1 pomiędzy badanymi grupami, obliczona metodą najmniejszych kwadratów, wynosiła -0,02 1 (przy 95% CI: -0,06 - 0,02). Średnie zwiększenie FEV1 od początku badania wyrażone jako procent wartości należnej FEV1 wynosiło 0,6% w grupie leczonej montelukastem i 2,7% w grupie leczonej flutykazonem. Różnica średnich wartości procentowych zmian należnej wartości FEV1 od początku badania, obliczona metodą najmniejszych kwadratów, była istotna i wynosiła -2,2% (95% CI: -3,7 - -0,7).
Odsetek dni, w których pacjenci stosowali beta-mimetyki, zmniejszył się w grupie otrzymującejmontelukast z 38,0 do 15,4, a w grupie leczonej flutykazonem z 38,5 do 12,8. Średnia różnica pomiędzy grupami w zakresie odsetka dni, w których pacjenci stosowali beta-mimetyk, obliczona metodą najmniejszych kwadratów, była istotna i wyniosła 2,7% (95% CI: 0,9 - 4,5).
Odsetek pacjentów, u których doszło do napadu astmy (definiowanego jako okresowe zaostrzenie astmy wymagające stosowania steroidów doustnych, nieplanowanej wizyty u lekarza, zgłoszenia się
9
